¿Cómo sabemos que un tratamiento realmente funciona?

El punto de partida: una reseña que abre una discusión mucho mayor

En julio de 2026, la revista Nature publicó una reseña del libro Beyond Belief: How Evidence Shows What Really Works, de la periodista científica Helen Pearson. El texto, escrito por Peter John, recorre la historia de las personas que desafiaron prácticas médicas y políticas públicas sustentadas principalmente en la tradición, la intuición o la autoridad profesional, e impulsaron una cultura en la que las intervenciones debían someterse a evaluaciones rigurosas.

Es importante precisar algo desde el principio: el artículo de Nature no presenta un nuevo ensayo clínico ni una nueva recomendación terapéutica. Se trata de una reseña histórica sobre el desarrollo de la medicina y de las políticas basadas en evidencia. Su verdadero valor para una sociedad científica como la SCCHPC está en la pregunta que plantea: ¿cómo sabemos que una intervención realmente funciona, para quién funciona y qué daños puede producir?

Esta pregunta resulta especialmente relevante en hipertensión y prevención cardiovascular. En estas áreas, pequeñas diferencias en la medición de la presión arterial, en la selección de pacientes, en los objetivos terapéuticos o en la adherencia pueden modificar sustancialmente la interpretación de un estudio y su aplicación en la práctica cotidiana.

Cuando la experiencia clínica no era suficiente

La medicina siempre ha dependido de la observación y la experiencia. El problema surge cuando una conducta se mantiene únicamente porque “siempre se ha hecho así”, porque parece fisiológicamente razonable o porque es recomendada por una figura de gran prestigio.

La experiencia clínica puede generar hipótesis valiosas, reconocer patrones y orientar decisiones urgentes, pero por sí sola no permite distinguir con seguridad entre causalidad, coincidencia, evolución natural de la enfermedad, efecto placebo, selección de pacientes y verdadero beneficio terapéutico. La publicación del Evidence-Based Medicine Working Group en JAMA en 1992 cuestionó precisamente que la intuición, la experiencia no sistemática y el razonamiento fisiopatológico fueran considerados fundamentos suficientes para tomar decisiones clínicas.

La transformación no ocurrió de un día para otro. Uno de sus antecedentes metodológicos más importantes fue el ensayo británico sobre estreptomicina para tuberculosis pulmonar, publicado en The BMJ en 1948. El estudio utilizó asignación aleatoria centralizada y ocultamiento de la secuencia para reducir la posibilidad de que los investigadores influyeran en el tratamiento recibido por cada participante. Por la claridad de estos procedimientos, se convirtió en un referente de los ensayos clínicos modernos.

Décadas después, el epidemiólogo Archie Cochrane defendió que los recursos sanitarios, inevitablemente limitados, debían destinarse de manera equitativa a intervenciones cuya efectividad hubiera sido evaluada adecuadamente. Su trabajo inspiró la creación de Cochrane en 1993, una colaboración internacional concebida para preparar y actualizar revisiones sistemáticas de ensayos clínicos.

En paralelo, Gordon Guyatt, David Sackett y otros investigadores vinculados a la Universidad McMaster ayudaron a convertir estas ideas en una disciplina clínica práctica. El término “medicina basada en evidencia” comenzó a circular a comienzos de la década de 1990 y alcanzó amplia difusión con la publicación de JAMA de 1992.

Sin embargo, sería simplista presentar esta historia únicamente como la hazaña de unos cuantos “rebeldes”. El cambio dependió también de pacientes voluntarios, estadísticos, instituciones públicas, redes internacionales, comités de ética, revistas científicas y sistemas capaces de recopilar resultados de miles de personas. La evidencia moderna es, sobre todo, una construcción colectiva.

Qué significa realmente practicar medicina basada en evidencia

Una interpretación equivocada bastante común consiste en pensar que la medicina basada en evidencia equivale a seguir mecánicamente el resultado de un ensayo clínico o una guía. Esa visión es incorrecta.

En 1996, Sackett y sus colaboradores la definieron como el uso consciente, explícito y juicioso de la mejor evidencia disponible para tomar decisiones sobre el cuidado de pacientes individuales. La práctica correcta exige integrar tres componentes: la mejor investigación disponible, la experiencia clínica y las características, necesidades y preferencias de la persona atendida.

Por tanto, la evidencia no elimina el juicio profesional. Lo somete a una prueba más rigurosa. Tampoco convierte las guías en instrucciones universales. Un ensayo puede mostrar que una estrategia produce beneficios en promedio, pero el médico todavía debe determinar si sus participantes se parecen al paciente que tiene delante, si los procedimientos del estudio pueden reproducirse y si la magnitud del beneficio justifica sus riesgos y su carga terapéutica.

El proceso puede resumirse en una secuencia: formular una pregunta clínica específica, buscar la evidencia pertinente, evaluar críticamente su validez, interpretar la magnitud y la incertidumbre de los resultados, aplicarlos al contexto del paciente y revisar posteriormente los desenlaces. No basta con que un artículo sea reciente, esté publicado en una revista prestigiosa o informe un valor de p estadísticamente significativo.

Sistemas como GRADE intentan hacer transparente este razonamiento. En lugar de clasificar una intervención simplemente como “demostrada” o “no demostrada”, GRADE evalúa la certeza del conjunto de evidencia para cada desenlace importante, incluyendo beneficios y daños. Además, reconoce que una recomendación debe considerar no solo la certeza científica, sino también valores y preferencias, factibilidad, recursos, equidad y aceptabilidad.

Cuando la evidencia contradice lo que parecía obvio

Uno de los méritos del libro reseñado por Nature es mostrar casos en los que recomendaciones aceptadas durante años resultaron equivocadas o incompletas al ser evaluadas sistemáticamente.

Durante décadas, por ejemplo, se recomendó que los lactantes durmieran boca abajo. La acumulación de estudios observacionales demostró que la posición prona era un importante factor de riesgo para el síndrome de muerte súbita del lactante. Las campañas que promovieron colocar a los bebés boca arriba se asociaron con reducciones marcadas de estas muertes en diversos países.

El caso ilustra una lección fundamental: la plausibilidad o la autoridad de quien recomienda una conducta no garantizan su seguridad. No obstante, también demuestra que los ensayos aleatorizados no son la única fuente válida de conocimiento. Sería éticamente inaceptable asignar deliberadamente a lactantes a una posición sospechosa de aumentar el riesgo de muerte. Para ciertas preguntas sobre exposiciones, pronóstico, diagnóstico o daños infrecuentes, los estudios observacionales bien diseñados pueden proporcionar la mejor evidencia disponible.

Otro ejemplo decisivo fue la terapia hormonal combinada en mujeres posmenopáusicas. Estudios observacionales habían sugerido posibles beneficios cardiovasculares, pero el ensayo aleatorizado de la Women’s Health Initiative encontró que, para el régimen de estrógeno más progestágeno estudiado y en la población incluida, los riesgos globales superaban los beneficios. Se observaron incrementos en enfermedad coronaria, accidente cerebrovascular, tromboembolismo y cáncer de mama, junto con reducciones en fracturas y cáncer colorrectal.

La conclusión correcta no es que toda terapia hormonal sea perjudicial para todas las mujeres. Esa sería otra simplificación. El aprendizaje metodológico es que las personas que eligen recibir un tratamiento en estudios observacionales pueden ser diferentes de quienes no lo reciben. Edad, nivel socioeconómico, acceso a atención médica, estilo de vida y estado de salud inicial pueden crear la apariencia de un beneficio que no proviene directamente del tratamiento.

La medicina basada en evidencia no ofrece certezas absolutas. Ofrece métodos para reducir la probabilidad de engañarnos.

La revolución de la evidencia en hipertensión y prevención cardiovascular

La cardiología y la hipertensión ofrecen algunos de los ejemplos más claros de cómo los ensayos clínicos pueden transformar la práctica. Durante años no bastaba con demostrar que un medicamento reducía una cifra de presión arterial. Era necesario comprobar que también disminuía desenlaces relevantes para los pacientes: infarto, accidente cerebrovascular, insuficiencia cardiaca, enfermedad renal y muerte.

Un ejemplo contemporáneo es el ensayo SPRINT. El estudio asignó aleatoriamente a 9,361 adultos con presión arterial sistólica de al menos 130 mmHg y riesgo cardiovascular elevado, pero sin diabetes, a un objetivo sistólico inferior a 120 mmHg o a uno inferior a 140 mmHg. El desenlace principal incluyó infarto de miocardio, otros síndromes coronarios agudos, accidente cerebrovascular, insuficiencia cardiaca o muerte cardiovascular.

Tras una mediana de seguimiento de 3.26 años, el grupo intensivo presentó una tasa anual del desenlace principal de 1.65%, frente a 2.19% en el grupo estándar. El riesgo relativo fue aproximadamente 25% menor y la mortalidad por cualquier causa también se redujo. Sin embargo, el tratamiento intensivo produjo más episodios graves de hipotensión, síncope, alteraciones electrolíticas y lesión renal aguda.

Este resultado es importante, pero no autoriza a perseguir indiscriminadamente una presión sistólica inferior a 120 mmHg en toda persona con hipertensión. SPRINT excluyó a pacientes con diabetes y antecedente de accidente cerebrovascular, utilizó procedimientos específicos de medición y aplicó un seguimiento clínico estructurado. Trasladar únicamente la cifra objetivo, ignorando la población, el método de medición y la vigilancia de efectos adversos, sería una mala aplicación de la evidencia.

Este punto merece énfasis: la medicina basada en evidencia no consiste en copiar el objetivo numérico de un estudio; consiste en comprender las condiciones bajo las cuales ese objetivo produjo un beneficio neto.

La Organización Mundial de la Salud ha desarrollado recomendaciones basadas en revisiones sistemáticas para definir cuándo iniciar tratamiento farmacológico, cuándo utilizar combinaciones, cuáles objetivos considerar y con qué frecuencia realizar seguimiento. La OMS favorece en muchos pacientes la terapia combinada, preferiblemente en una sola tableta, pero sus recomendaciones deben adaptarse al riesgo cardiovascular, las comorbilidades, la tolerancia y los recursos disponibles.

La brecha entre disponer de evidencia y convertirla en salud

Tener buenos ensayos y buenas guías no garantiza buenos resultados poblacionales. La evidencia puede existir y, aun así, no llegar al consultorio, no traducirse en medicamentos accesibles, no aplicarse con mediciones confiables o no mantenerse durante el tiempo necesario.

En América Latina y el Caribe, más del 30% de la población adulta vive con hipertensión, mientras que las tasas de control continúan siendo insuficientes. En algunos países caribeños, estimaciones publicadas para 2019 situaron el control por debajo del 21%.

La dificultad no radica únicamente en descubrir nuevos medicamentos. Incluye identificar a las personas no diagnosticadas, medir correctamente la presión arterial, simplificar los esquemas terapéuticos, asegurar disponibilidad continua de fármacos, reducir la inercia clínica, mejorar el seguimiento y organizar equipos multidisciplinarios.

HEARTS en las Américas, impulsada por la Organización Panamericana de la Salud, busca institucionalizar en la atención primaria un modelo de manejo de la hipertensión y del riesgo cardiovascular sustentado en protocolos estandarizados, dispositivos validados, tratamiento simplificado, atención basada en equipos y monitoreo continuo del desempeño. La iniciativa aspira a que este modelo se convierta en el estándar regional para el manejo del riesgo cardiovascular en atención primaria.

Aquí aparece una segunda revolución de la evidencia: ya no basta con preguntar qué medicamento funciona en un ensayo. También hay que estudiar qué sistema consigue que el tratamiento correcto llegue de manera sostenida a la población adecuada.

Para la SCCHPC, esta es una responsabilidad central. La misión de una sociedad científica no debe limitarse a difundir resultados llamativos. También debe ayudar a distinguir entre asociación y causalidad, entre significación estadística y relevancia clínica, entre recomendaciones sólidas y conclusiones prematuras.

La evidencia también tiene puntos ciegos

Los ensayos aleatorizados son herramientas poderosas, pero no infalibles. Pueden incluir muestras demasiado pequeñas, seguimientos breves, desenlaces sustitutos, participantes poco representativos, tasas elevadas de abandono o comparadores que no reflejan la práctica real. También pueden estar afectados por publicación selectiva, conflictos de interés o cambios en los desenlaces originalmente planificados.

Las revisiones sistemáticas tampoco corrigen automáticamente estos problemas. Una síntesis rigurosa de estudios deficientes sigue dependiendo de evidencia deficiente. Por eso, la calidad de una revisión no se mide solo por la cantidad de artículos incluidos, sino por la calidad metodológica, la consistencia, la precisión, la aplicabilidad y el riesgo de sesgo del conjunto de estudios.

Existe además un problema de representación. Muchos ensayos no reflejan suficientemente la diversidad étnica, social, clínica y económica de las poblaciones que posteriormente recibirán las intervenciones. Las personas con multimorbilidad, fragilidad, enfermedad renal avanzada, dificultades de acceso o baja adherencia suelen estar subrepresentadas, aunque constituyen una proporción considerable de la práctica clínica real.

En Centroamérica y el Caribe, la aplicabilidad exige examinar costos, disponibilidad farmacológica, continuidad asistencial, alfabetización en salud y capacidad de seguimiento. Una intervención eficaz pero inaccesible no produce un beneficio poblacional. Una estrategia que requiere controles frecuentes puede fracasar donde el paciente debe recorrer largas distancias o pagar de su bolsillo cada consulta.

La respuesta no es abandonar la evidencia, sino producir evidencia más representativa y usarla con mayor inteligencia. Las guías internacionales deben informar las decisiones regionales, no sustituir el análisis del contexto regional.

De creer a comprobar

El mensaje central de la historia presentada por Nature no es que la medicina del pasado careciera de conocimiento ni que la experiencia profesional haya perdido valor. Es que ninguna práctica debería quedar protegida permanentemente de la evaluación crítica.

La medicina basada en evidencia cambió la pregunta. En lugar de preguntar solamente “¿por qué creemos que esto debería funcionar?”, obliga a preguntar “¿qué ocurrió cuando se comparó de manera justa, cuáles fueron los beneficios, cuáles fueron los daños y en qué pacientes se obtuvo ese resultado?”.

En hipertensión arterial y prevención cardiovascular, esta forma de pensar salva vidas. También evita tratamientos innecesarios, objetivos inadecuados y una falsa confianza en resultados que no pueden trasladarse automáticamente a toda la población.

Desde la Sociedad Centroamericana y del Caribe de Hipertensión Arterial y Prevención Cardiovascular, reafirmamos el valor de una práctica clínica sustentada en investigación rigurosa, experiencia profesional, decisiones compartidas y compromiso con las realidades de nuestra región.

La evidencia no sustituye la medicina humana. La hace más responsable.